Le Cure Girls sono orgogliose di annunciare che in seguito agli incontri avvenuti a Londra, la Marina Romoli Onlus ha deciso di donare € 10.000 a Spinal Research, una delle più note fondazioni britanniche nel campo del finanziamento della ricerca internazionale per lo sviluppo di trattamenti efficaci per rendere reversibile la paralisi causata da lesioni del midollo spinale.
Dopo il nostro incontro a Londra di agosto 2017 con Alison Wadley (responsabile marketing e comunicazione di Spinal Research), la prof.ssa Elizabeth Bradbury (professoressa di medicina rigenerativa e neuroplasticità) e il suo team al King’s College di Londra, le Cure Girls sono state positivamente impressionate dal lavoro di Spinal Research e della Prof. Elizabeth Bradbury, e hanno deciso di contribuire ancora di più rispetto a quanto avevano già fatto negli anni prededenti. L’associazione benefica italiana ‘Marina Romoli Onlus’ fondata dalla Cure Girl Marina Romoli ha deciso allora di fare una donazione di 10.000 € a Spinal Research.
Questa donazione andrà al progetto CHASE-IT di Spinal Research per sviluppare una terapia efficace per la lesione del midollo spinale utilizzando le proprietà di potenziamento della neuroplasticità dell’enzima batterico condroitinasi.
Auguriamo buona fortuna a tutti i ricercatori coinvolti nel progetto e speriamo che questo sforzo ci porti una terapia efficace per le lesioni croniche del midollo spinale.
Cure Girls
Qualche informazione sul progetto CHASE-IT
Lo scopo del progetto CHASE-IT è sviluppare una terapia efficace per le lesioni del midollo spinale utilizzando le proprietà di potenziamento della neuroplasticità dell’enzima batterico condroitinasi.
La condroitinasi è in grado di modificare il tessuto cicatriziale che si sviluppa dopo una lesione spinale e favorire il ricablaggio del sistema nervoso.
Ricercatori:
Professoressa Elizabeth Bradbury, King’s College di Londra
Dr Elizabeth Muir, Università di Cambridge
Professor Joost Verhaagen, Netherlands Institute for Neuroscience
Professore Rafael Yáñez-Muñoz, Royal Holloway University di Londra
La motivazione a sviluppare il progetto CHASE-IT deriva dalla importante scoperta che l’enzima condroitinasi, somministrato tramite la terapia genica, porta a esiti neurologici molto migliori rispetto all’iniezione diretta dell’enzima, in particolare nelle lesioni da contusione. Ciò è stato reso possibile solo dalla reingegnerizzazione molecolare della condroitinasi, sviluppata dalla dott.ssa Liz Muir e dai colleghi dell’Università di Cambridge, che ha creato una versione della condroitinasi che potrebbe essere espressa dalle cellule umane.
Le sfide nello sviluppare un trattamento di terapia genica per le lesioni del midollo spinale sono notevoli.
I team stanno studiando la riduzione della tossicità, la possibilità di formazione di tumori e il trattamento del tessuto bersaglio.
Gli studi hanno dimostrato che il rilascio della condroitinasi mediante terapia genica ha dato risultati molto migliori rispetto all’iniezione diretta della proteina batterica.
Incoraggiato da questo, il consorzio CHASE-IT è ora focalizzato sull’ottimizzazione dell’approccio della terapia genica per renderla clinicamente accettabile. Inizialmente ciò significava lo sviluppo di un modo efficace per attivare il trattamento “on” e “off” quando usato nei pazienti, poiché si tratta di un problema chiave per la sicurezza.
A novembre 2016 il team del King’s College di Londra ha identificato un antibiotico adatto, chiamato doxiciclina, che agisce in questo modo. Hanno scoperto che i diversi livelli tra gli stati “on” e “off” erano estremamente elevati con questo farmaco, il che significa che potevano vedere l’enzima funzionare e non funzionare. Questo fa ben sperare per un’applicazione clinica sicura poiché significa che le sue azioni possono essere monitorate e gestite in modo efficace.
Altrettanto emozionante è stato scoprire che il trattamento a lungo termine ha mostrato, per la prima volta, miglioramenti molto significativi nella zampa anteriore e nella zampa in un trauma contusivo. Queste funzioni sono sotto il controllo del tratto corticospinale (CST) che è noto per essere particolarmente povero nella sua risposta rigenerativa. Il CST è anche noto per essere molto importante per la funzione motoria nell’uomo, permettendo il movimento del corpo.
Il prossimo stadio di sviluppo ha quattro elementi chiave:
- Dimostrare che la terapia genica condroitinasi “on-off” funziona in diversi tipi di lesione.
- Trasferire il meccanismo della terapia genica sviluppato con un vettore lentivirale (LV), in un vettore virale adeno-associato (AAV) più clinicamente accettabile.3. Eliminare qualsiasi espressione di fondo della condroitinasi quando il sistema è in stato “off”.
- Confermare che la condroitinasi-AAV conserva un’efficacia comparabile a quella della condroitinasi-LV.
Traduzione by Cure Girl Barbara Bucci
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